近日

成都金唯科生物科技有限公司

（下称“金唯科”）

传来好消息，其自主研发的

用于治疗X连锁视网膜劈裂症的

基因治疗I类创新药“JWK002注射液”

新药临床试验(IND)申请

顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准

将于近期启动临床试验

作为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验项目，JWK002注射液早已备受瞩目。此前，它已凭借卓越的潜力，成功斩获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），在国际舞台上初露锋芒。

JWK002注射液进入临床试验的背后，凝聚着金唯科科研团队的智慧结晶，其CMC工艺采用金唯科自主研发的“两质粒包装工艺系统”，创新性地运用悬浮HEK293细胞包装技术。这一技术不仅工艺稳定，而且易于放大生产，极大地降低了生产成本。在临床应用和商业化推广阶段，这一优势将显著提升患者可及性。

X连锁视网膜劈裂症是一种X连锁隐性遗传疾病，病因源于视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变。患病者常出现不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降等症状。尤其值得关注的是，XLRS主要影响男性群体，且多在儿童早期被确诊。随着病情发展，严重者甚至会出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症。然而，在过去相当长的时间里，临床治疗手段有限，多以随访观察、使用碳酸酐抑制剂等药物，以及针对并发症治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。

此前在四川大学华西医院开展的IIT临床研究，已完成多例受试者的给药及超1年的随访，令人振奋的是，研究结果显示，所有治疗眼均实现了矫正视力（BCVA）的显著提升、中央视网膜厚度（CRT）明显下降，视网膜劈裂腔完全闭合，多数治疗眼的视网膜光敏度也得到改善。

 

JWK002注射液进入注册临床，是我们发展历程中的又一重要里程碑。从已开展的IIT临床研究持续跟踪结果来看，这款药物安全性和耐受性良好，起效剂量低，患者只需一次给药，无需额外辅助治疗，极大地减轻了患者负担。后续，我们团队将全力以赴推进临床试验，让更多患者早日受益。

——成都金唯科生物科技有限公司

联合创始人、CEO杨阳

 

成都金唯科生物科技有限公司

 

金唯科作为一家专注于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等领域的AAV基因治疗新药开发的生物科技公司，近年来稳步发展，取得了不错的成效。目前，已有2个在研管线的AAV基因治疗产品进入注册临床阶段，多个管线也已进入IIT临床研究阶段。